Αντιπαράθεση μεταξύ της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (ΕΣΑΕ) και του υπουργού Υγείας, Άδωνι Γεωργιάδη έχει ξεκινήσει με αφορμή τις δηλώσεις του υπουργού, ότι για να έρθει ένα φάρμακο μέσω του ΙΦΕΤ την Ελλάδα θα πρέπει να έχει απαραίτητα άδεια κυκλοφορίας από τον ΕΜΑ.
Όλα ξεκίνησαν από την ανακοίνωση της εταιρείας Amylyx Pharmaceuticals, στις 8 Μαρτίου 2024, σχετικά με το φάρμακο της Relyvrio για την αντιμετώπιση της σπάνιας νόσου της Πλάγιας Μυατροφικής Σκλήρυνσης (ALS), το οποίο απέτυχε να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητά του, και ενδέχεται σύντομα, εκουσίως από την εταιρεία, να αποσυρθεί από την παγκόσμια αγορά.
Το φάρμακο είχε λάβει άδεια επείγουσας πρόωρης χρήσης από τον FDA το Σεπτέμβριο του 2022 με βάση τα πρώιμα αποτελέσματα φάσης II, αλλά τα τελικά αποτελέσματα φάσης III έδειξαν ότι δεν προσφέρει βελτίωση σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.
Συγκεκριμένα, ο υπουργός Υγείας προανήγγειλε την πρώτη εφαρμογή περιοριστικών μέτρων στην εισαγωγή φαρμάκων από το Ινστιτούτο Φαρμακευτικών Ερευνών και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ), καταγγέλλοντας σπατάλη που προκύπτει από την εισαγωγή πολύ ακριβών φαρμάκων. Επικαλέστηκε την ανάγκη για περιορισμούς στη διαδικασία εισαγωγής μέσω του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ), στο πλαίσιο των αυξανόμενων δαπανών του ΙΦΕΤ για φάρμακα, μερικά εκ των οποίων είτε είναι σε μακροχρόνια έλλειψη, είτε δεν κυκλοφορούν στην Ελλάδα, με τον υπουργό να απορρίπτει την επιβολή clawback ως λύση. Επιπλέον, αναφέρθηκε στην ανάγκη θέσπισης νέων προϋποθέσεων για την εισαγωγή φαρμάκων στην Ελλάδα, με σκοπό την εξάλειψη καταχρήσεων και την αλλαγή κριτηρίων αξιολόγησης, ειδικά για φάρμακα που έχουν λάβει έγκριση μόνο από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), επισημαίνοντας ότι δεν θα χορηγούνται πλέον τόσο εύκολα φάρμακα που δεν έχουν εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).
Ο κ. Γεωργιάδης χαρακτήρισε ως αποτυχία των γιατρών την υπερσυνταγογράφηση του φαρμάκου Relyvrio στη χώρα, εκφράζοντας την αγανάκτησή του για τη δαπάνη που σημειώθηκε στον ΙΦΕΤ τα τελευταία δύο χρόνια, τονίζοντας ότι θα διερευνηθούν τυχόν ευθύνες των γιατρών που το συνταγογράφησαν. Τέλος, τόνισε την ανάγκη θέσπισης αυστηρότερων κανόνων για τη χορήγηση και συνταγογράφηση αυτού και παρόμοιων φαρμάκων στο μέλλον.
Ωστόσο, όπως αναφέρει ο πρόεδρος της ΕΣΑΕ Δημήτρης Αθανασίου, η πρώιμη πρόσβαση σε θεραπείες που έχουν λάβει υπό όρους έγκριση από τον FDA είναι απαραίτητες για ακάλυπτες ανάγκες ασθενών, εκ των οποίων 500.000 ζουν με σπάνιες παθήσεις.
Συγκεκριμένα, στην Ελλάδα, εκτιμάται ότι σχεδόν 500.000 άτομα ζουν με μία Σπάνια Πάθηση. Ωστόσο, αν λάβουμε υπόψη τα μέλη της οικογένειας και τους φροντιστές των Σπάνιων Ασθενών, περισσότεροι από 1.500.000 άνθρωποι στη χώρα επηρεάζονται άμεσα ή έμμεσα από τις Σπάνιες Ασθένειες. Το 50% των ασθενών είναι παιδιά και το 30% δεν φτάνει τα 5 έτη. Οι Σπάνιες Παθήσεις ευθύνονται για το 35% των βρεφικών θανάτων και για το 58% των παιδιατρικών θανάτων. Στην Ευρώπη, λιγότερο από το 10% των ασθενών με σπάνιες νόσους λαμβάνουν θεραπεία, ενώ μόλις το 1% ακολουθεί ένα εγκεκριμένο θεραπευτικό πλάνο, ενώ για το 95% των Σπανίων Παθήσεων δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία.
Όπως εξηγεί η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος, οι Σπάνιες Παθήσεις, στην πλειοψηφία τους, είναι πολύπλοκες, χρόνιες και εκφυλιστικές νόσοι με υψηλή θνησιμότητα και αυξημένη νοσηρότητα. Συχνά προκαλούν χρόνια αναπηρία, χαμηλή ποιότητα ζωής για τον ασθενή, αυξημένη ψυχολογική, οικονομική και κοινωνική επιβάρυνση για την οικογένειά του, καθώς και αυξημένες δημόσιες δαπάνες για το Σύστημα Υγείας και Κοινωνικής Ασφάλισης και Κοινωνικής Προστασίας.
Η διαδικασία έγκρισης
Η διαδικασία έγκρισης ενός φαρμάκου μπορεί να απαιτήσει χρόνια, ενώ η άμεση ανάγκη θεραπείας από ασθενείς με σοβαρές ή θανατηφόρες ασθένειες είναι επιτακτική. Για αυτόν τον λόγο έχει αναπτυχθεί ο μηχανισμός της «υπό όρους έγκρισης», που δίνει πρόσβαση σε φάρμακα βασισμένα σε έναν περιορισμένο αριθμό δεδομένων από κλινικές δοκιμές, όπως όλα σχεδόν τα εμβόλια του COVID-19. Αυτός ο τρόπος έγκρισης είναι καθοριστικός όταν οι ανάγκες είναι επείγουσες, και τα οφέλη υπερισχύουν των πιθανών κινδύνων, ακόμα και όταν τα πλήρη δεδομένα δεν είναι διαθέσιμα.
Τα προγράμματα πρώιμης πρόσβασης δίνουν τη δυνατότητα σε ασθενείς που έχουν άμεση ανάγκη για θεραπεία να λάβουν φάρμακα που δεν έχουν ακόμη πλήρη έγκριση. Η σπουδαιότητα αυτών των προγραμμάτων είναι ακόμα πιο εμφανής σε περιπτώσεις ασθενών με σοβαρές ή θανατηφόρες παθήσεις, και ειδικά για εκείνους που πάσχουν από σπάνια νοσήματα, και διάφορες σπάνιες μορφές καρκίνου. Επειδή αυτές οι παθήσεις συχνά περιορίζονται σε λίγες ή καθόλου επιλογές θεραπείας, η πρόσβαση σε νέες και καινοτόμες θεραπείες που βρίσκονται υπό όρους έγκρισης καθίσταται κρίσιμη. Η άμεση ανάγκη για θεραπεία εξαιτίας της σοβαρότητας ή της θανατηφόρας φύσης αυτών των παθήσεων καταδεικνύει την αναγκαιότητα της έγκαιρης πρόσβασης στις διαθέσιμες θεραπείες. Η βελτίωση της ποιότητας ζωής, καθώς και η μείωση του κοινωνικοοικονομικού φόρτου που επωμίζονται οι ασθενείς και οι οικογένειές τους είναι επιπλέον σημαντικοί παράγοντες που επισημαίνουν την επιτακτική ανάγκη για πρόσβαση σε αυτές τις θεραπείες. Είναι ουσιώδες, λοιπόν, να διασφαλίζεται από το Ελληνικό Σύστημα Υγείας η υποστήριξη προς τις πρωτοβουλίες που προάγουν την πρόσβαση στις νέες θεραπείες, ειδικά για τους ασθενείς με σπάνιες ασθένειες.
Λόγω της μεγάλης ακάλυπτης ανάγκης αλλά και της έλλειψης θεραπευτικών επιλογών, τόσο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) όσο και ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχουν αναπτύξει ειδικά προγράμματα που στοχεύουν στην επιτάχυνση των διαδικασιών αξιολόγησης και έγκρισης νέων φαρμάκων. Είναι συχνό φαινόμενο τα νέα φάρμακα να λαμβάνουν πρώτα την έγκριση στις Ηνωμένες Πολιτείες, με τον FDA να διενεργεί τις αναγκαίες αξιολογήσεις σημαντικά ταχύτερα σε σύγκριση με τον EMA.
Η υπό όρους έγκριση
Ο FDA αναλαμβάνει πρωτοποριακό ρόλο στη διαδικασία της «υπό όρους έγκρισης» φαρμάκων. Αυτές οι εγκρίσεις από τον FDA συχνά υπηρετούν ως καταλύτης για άλλα Συστήματα Υγείας παγκοσμίως, παροτρύνοντας την εισαγωγή και χρήση αυτών των φαρμάκων στις αγορές τους, ακόμα και πριν από την πλήρη έγκριση ή την ολοκλήρωση της αξιολόγησης από τον EMA. Η διαδικασία τής «υπό όρους έγκρισης» φαρμάκων από τον FDA αποτελεί μία κρίσιμη παρέμβαση που επιτρέπει την ταχύτερη πρόσβαση σε πρωτοποριακές θεραπείες για τους ασθενείς. Αυτή η διαδικασία είναι ιδιαιτέρως σημαντική για φάρμακα που αντιμετωπίζουν σοβαρές ή θανατηφόρες παθήσεις, όπου η ανάγκη για άμεση θεραπεία είναι επιτακτική. Μέσω αυτής της διαδικασίας, τα φάρμακα μπορούν να εισέλθουν στην αγορά βασιζόμενα σε προκαταρκτικά δεδομένα αποτελεσματικότητας, ενώ συνεχίζονται οι περαιτέρω μελέτες.
Αυτή η ευελιξία επιτρέπει στους ασθενείς να έχουν ισότιμη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες πολύ πιο γρήγορα από ό,τι θα ήταν δυνατόν μέσω των παραδοσιακών διαδικασιών έγκρισης. Γεγονός που είναι ιδιαίτερα σημαντικό σε περιπτώσεις όπου κάθε ημέρα μετράει για τους ασθενείς που αντιμετωπίζουν σοβαρές ασθένειες. Επιπλέον, η «υπό όρους έγκριση» προσφέρει στους ερευνητές τη δυνατότητα να συλλέξουν σημαντικά δεδομένα από την πραγματική χρήση του φαρμάκου, τα οποία μπορούν να ενισχύσουν την κατανόηση της ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του φαρμάκου σε ευρύτερο πληθυσμό. Η προσέγγιση αυτή αντικατοπτρίζει μια ισορροπημένη στρατηγική ανάμεσα στην παροχή πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες και στη διασφάλιση της δημόσιας υγείας μέσω της συνεχούς αξιολόγησης της ασφάλειας και αποτελεσματικότητας των φαρμάκων.
Κατ’ αυτόν τον τρόπο, η «υπό όρους έγκριση» από τον FDA διευκολύνει την πρόσβαση σε πρωτοποριακές θεραπείες, παρέχοντας παράλληλα ένα μέσο για την προστασία της δημόσιας υγείας μέσω ενός πιο δυναμικού πλαισίου ρυθμιστικού ελέγχου.
Στις ΗΠΑ η πλειοψηφία των υπό ανάπτυξη φαρμάκων
Καθώς οι Ηνωμένες Πολιτείες συνεχίζουν να κατέχουν την πρωτοπορία παγκοσμίως σε ό,τι αφορά τις δαπάνες για την έρευνα και ανάπτυξη στην Υγεία, η πλειοψηφία των φαρμάκων που βρίσκονται στη φάση της ανάπτυξης προέρχονται από εταιρείες εγκατεστημένες στις Ηνωμένες Πολιτείες. Πολλές από αυτές είναι μικρές βιοτεχνολογικές εταιρείες που, αφού λάβουν έγκριση από τον FDA, δεν προχωρούν ποτέ στη διαδικασία αίτησης για έγκριση από τον EMA. Αυτό συχνά συμβαίνει επειδή μπορεί να μη διαθέτουν τους απαραίτητους πόρους, την υποδομή ή την πρόθεση να υποβάλουν αίτηση για έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση λόγω της μεγάλης πολυπλοκότητας και του υψηλού κόστους της ευρωπαϊκής διαδικασίας έγκρισης, καθώς και λόγω της ανάγκης για προσαρμογή σε διάφορα ρυθμιστικά πλαίσια.
Εξαιτίας αυτής της κατάστασης, η μη έγκριση ενός φαρμάκου από τον EMA δεν θα πρέπει να αποτελεί αυτομάτως εμπόδιο για την εισαγωγή και τη διαθεσιμότητά του στην ελληνική αγορά, όπως ισχύει και στις υπόλοιπες χώρες της Ευρώπης. Εάν, λάβουμε υπόψη μας μόνο τις εγκρίσεις του EMA, παραβλέποντας τις αποφάσεις του FDA, θα προκύψει η κατάσταση όπου ορισμένες ιατρικές ανάγκες στην Ελλάδα θα μείνουν ανεκπλήρωτες. Αυτό καταδεικνύει την ανάγκη για ευέλικτες αλλά και αποτελεσματικές πολιτικές στην Ελλάδα σχετικά με την εισαγωγή φαρμάκων, οι οποίες θα λαμβάνουν υπόψη τις ιδιαιτερότητες της παγκόσμιας φαρμακευτικής αγοράς και των ρυθμιστικών διαδικασιών. Παράλληλα, η δυνατότητα πρόσβασης σε φάρμακα που έχουν εγκριθεί από τον FDA αλλά όχι από τον EMA μπορεί να αποτελέσει ζωτικής σημασίας για ασθενείς με σοβαρές ή θανατηφόρες παθήσεις, οι οποίοι έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, υπογραμμίζοντας έτσι την ανάγκη για ταχεία προσαρμογή και ευελιξία στις εθνικές ρυθμιστικές πολιτικές.
Μεμονωμένη περίπτωση το Relyvrio
Σύμφωνα με τον κ. Αθανασίου, είναι απαραίτητο το Ελληνικό Σύστημα Υγείας να υποστηρίζει τις πρωτοβουλίες που επιτρέπουν την πρόσβαση σε φάρμακα με υπό όρους έγκριση όπως γίνεται σε όλη την υπόλοιπη Ευρώπη, και να διευκολύνει την πρόωρη πρόσβαση, ιδίως για ασθενείς με σπάνιες ασθένειες, ακόμα και αν αυτές οι θεραπείες δεν έχουν -ακόμη- υποβάλει αίτηση για έγκριση στον EMA.
Η περίπτωση του Relyvrio όπως λέει, αποτελεί μεμονωμένο παράδειγμα και δεν πρέπει να οδηγήσει σε υπερβολικά αυστηροποιημένες προϋποθέσεις που θα παρεμποδίσουν την εισαγωγή φαρμάκων για τους Έλληνες ασθενείς, ειδικά για αυτούς με σπάνιες νόσους. Υπάρχουν σαφώς περισσότερες περιπτώσεις όπου φάρμακα με υπό όρους έγκριση που διατίθενται αρχικά μέσω προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης κατέληξαν σε επιτυχημένη πλήρη έγκριση από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς, προσφέροντας νωρίς τεράστια οφέλη στους ασθενείς.
Όσον αφορά τον ρόλο των γιατρών που συνταγογραφούν φάρμακα μέσω προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης, δεν είναι μόνοι σε αυτήν τη διαδικασία, καθώς και οι σχετικές επιτροπές του ΣΗΠ παίζουν επίσης έναν ελεγκτικό ρόλο. Το ζήτημα με το Relyvrio δεν αφορά την αποτυχία των γιατρών να περιορίσουν τη σπατάλη και την κατάχρηση, αλλά αντικατοπτρίζει την εγγενή φύση της διαδικασίας έγκρισης φαρμάκων, η οποία πολλές φορές γίνεται αποδεκτή υπό όρους και προωθείται μέσω προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης έως ότου λάβουν πλήρη έγκριση. Οι γιατροί ακολούθησαν την παγκόσμια τάση για τη χορήγηση εγκεκριμένης θεραπείας, η οποία είναι ενταγμένη σε θεραπευτικά πρωτόκολλα και κατευθυντήριες οδηγίες.
Το περιστατικό με το Relyvrio επισημαίνει την ανάγκη για άμεση, έγκαιρη και ακριβή ενημέρωση και παρακολούθηση της πορείας των κλινικών δοκιμών για φάρμακα εγκεκριμένα υπό όρους που διατίθενται μέσω προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης, ώστε τα συστήματα υγείας να αντιδρούν άμεσα.
Η εισαγωγή φαρμάκων μέσω ΙΦΕΤ αποτελεί μια σημαντική επένδυση στην Υγεία
Η περίπτωση του Relyvrio, παρουσιάστηκε από τα ΜΜΕ ως ακόμα μια ευκαιρία για εξοικονόμηση δαπανών για τον ΙΦΕΤ, μια προσέγγιση που εστιάζει κυρίως στην οικονομική διάσταση. Αυτός ο γνώμονας αδυνατεί να λάβει υπόψη την ουσιαστικότερη προοπτική για την αξίας της πρόσβασης σε θεραπείες για τους ασθενείς με σπάνιες παθήσεις.
«Αντιδρώντας σε αυτή την αποκλειστικά οικονομική προσέγγιση, επιθυμούμε να επικαλεστούμε τη δήλωση από την Αμερικανική Ένωση ALS μετά την ανακοίνωση για την αναποτελεσματικότητα του φαρμάκου, η οποία επισημαίνει τη σημασία της πρώιμης έγκρισης του Relyvrio από τον FDA» τονίζει η Ένωση και καταθέτει τη δήλωση η οποία λέει: «Εάν ο FDA δεν είχε δώσει πρώιμη έγκριση, και στη συνέχεια τα αποτελέσματα της δοκιμής PHOENIX ήταν θετικά, χιλιάδες άνθρωποι που ζουν με ALS δεν θα είχαν πρόσβαση σε μια θεραπεία που παρατείνει τη ζωή και ήταν ασφαλής για πάνω από δύο χρόνια. Η κοινότητα των ασθενών εξέφρασε την προθυμία να αναλάβει τον κίνδυνο, ακόμα και αν τελικά το φάρμακο αποδεικνυόταν αναποτελεσματικό».
«Η εισαγωγή φαρμάκων μέσω του ΙΦΕΤ αποτελεί μια σημαντική επένδυση στην Υγεία και στην ποιότητα ζωής των ασθενών, και όχι απλώς μια οικονομική δαπάνη για την απόκτηση ακριβών φαρμάκων» τονίζει η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος. Το ΙΦΕΤ όπως λέει, λειτουργεί ως κρίσιμο εργαλείο για την εξασφάλιση πρόσβασης σε θεραπείες που είναι καθοριστικές για ασθενείς με σοβαρές και σπάνιες παθήσεις.
«Υποστηρίζουμε τις προσπάθειες της ηγεσίας του υπουργείου Υγείας που στοχεύουν στην αποτελεσματική αξιοποίηση των διαθέσιμων πόρων, με κινήσεις που επιδιώκουν την εξοικονόμηση πόρων και την αποφυγή σπατάλης, χωρίς ωστόσο αυτό να θίγει την πρόσβαση των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες. Επιθυμούμε να συμμετάσχουμε ως Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος στις προγραμματισμένες συναντήσεις στο Υπουργείο Υγείας μαζί με το ΙΦΕΤ, τον Εθνικό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΟΦ) και τον Εθνικό Οργανισμό Παροχών Υγειονομικής Ασφάλισης (ΕΟΠΥΥ), και στις σχετικές επιτροπές ώστε να εκπροσωπήσουμε τα δικαιώματα των ασθενών στις επόμενες αποφάσεις που αφορούν τις εισαγωγές αυτών των φαρμάκων» σημειώνει κλείνοντας.
