Για το νέο νομοθετικό πλαίσιο της ΕΕ για τα φάρμακα που προέρχονται από τις πρωτεΐνες πλάσματος καθώς και για το ρόλο της χώρας μας και την απόφαση του υπουργείου Υγείας να δημιουργήσει εθνικό πλαίσιο για τη συλλογή πλάσματος, μας μιλά η Director, Lead for Public Affairs Europe Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA) Μαριλένα Βράνα.
Κυρία Βράνα, τι ακριβώς εννοούμαι όταν μιλάμε για φαρμακευτικά προϊόντα που προέρχονται από πλάσμα;
Περίπου 300.000 ασθενείς στην Ευρώπη βασίζονται σε φάρμακα που προέρχονται από ανθρώπινο πλάσμα (plasma-derived medicinal products, εν συντομία PDMPs) για να αντιμετωπίσουν σπάνιες, χρόνιες και σοβαρές ασθένειες, οι οποίες συχνά είναι κληρονομικές.
Αυτές οι θεραπείες αποτελούν ζωτικής σημασίας για τους ασθενείς, καθώς τους επιτρέπουν να ζουν μια φυσιολογική ζωή. Χωρίς αυτά τα φάρμακα, η κατάσταση των ασθενών θα επιδεινωθεί, θέτοντας σε κίνδυνο την υγεία τους.
Ολοένα και περισσότεροι Ευρωπαίοι διαγιγνώσκονται με ασθένειες που οφείλονται σε έλλειψη ή δυσλειτουργία συγκεκριμένων πρωτεϊνών στο πλάσμα. Αυτές οι ασθένειες, όπως οι πρωτοπαθείς και δευτεροπαθείς ανοσοανεπάρκειες, οι ανοσομεσολαβούμενες περιφερικές νευροπάθειες, η αιμορροφιλία, το κληρονομικό αγγειοοίδημα, οι ανεπάρκειες της α-1 αντιθρυψίνης και άλλες αιμορραγικές διαταραχές, παρουσιάζουν αύξηση της συχνότητάς τους στην Ευρώπη και σε παγκόσμιο επίπεδο.
Χωρίς αυτές τις ζωτικής σημασίας θεραπείες από πλάσμα, πολλοί ασθενείς θα βιώσουν σημαντική μείωση στην ποιότητα ζωής, παλεύοντας με συχνές λοιμώξεις, πόνο, προβλήματα αναπνοής ή αιμορραγίες. Σε ορισμένες περιπτώσεις, η έλλειψη θεραπείας μπορεί δυστυχώς να αποβεί μοιραία.
Η ζήτηση για θεραπείες PDMPs αυξάνεται ραγδαία λόγω πολλαπλών παραγόντων. Η ανακάλυψη νέων χρήσεων των PDMPs για ευρύτερο φάσμα ασθενειών, η βελτίωση των διαγνωστικών μεθόδων που οδηγούν σε περισσότερες και πιο έγκαιρες διαγνώσεις, η αυξημένη παγκόσμια πρόσβαση και η χρήση τους για την αντιμετώπιση δευτεροπαθών ανοσοανεπαρκειών, όλα συμβάλλουν στην ολοένα αυξανόμενη κλινική ανάγκη.
Τα φάρμακα PDMPs δεν είναι μόνο για σπάνιες ασθένειες.
Χρησιμοποιούνται ευρέως στην καθημερινή ιατρική για διάφορα θέματα, όπως η θεραπεία δαγκωμάτων ζώων (Anti-tetanus immunoglobulin) , η αντιμετώπιση εγκαυμάτων και τραυμάτων, η υποστήριξη ασθενών μετά από χειρουργεία (αλβουμίνη), η θεραπεία ηπατίτιδας και η πρόληψη λοιμώξεων σε παιδιά με HIV.
Επιπλέον, παίζουν κρίσιμο ρόλο σε μεταμοσχεύσεις οργάνων, στην αντιμετώπιση ασυμαμβατότητας Rh κατα τη διάρκεια εγκυμοσύνης, σε αυτοάνοσες νόσους (ανοσοσφαιρίνες), και σε άλλες παθήσεις.
Η παραγωγή των θεραπειών από πλάσμα, βασίζεται αποκλειστικά στην συλλογή πλάσματος από υγιείς δότες. Σε αντίθεση με άλλα φάρμακα, το πλάσμα δεν μπορεί να παραχθεί σε εργαστήριο, καθιστώντας την δωρεά πλάσματος απαραίτητη. Η θεραπεία ενός ασθενούς ετησίως απαιτεί 1.200 δωρεές πλάσματος για αιμορροφιλία, 900 για ανεπάρκεια Alpha-1, και για πρωτοπαθή ανοσοανεπάρκεια 130 δωρεές.
Παρά την αυξανόμενη ζήτηση για αυτά τα φάρμακα, ο αριθμός των δοτών πλάσματος παραμένει ανεπαρκής. Για να αντιμετωπιστεί αυτό το ζήτημα, είναι ουσιώδες να προωθήσουμε τις δωρεές πλάσματος και να ευαισθητοποιήσουμε το κοινό για τη σημασία της δωρεάς πλάσματος.
Η δωρεά πλάσματος από υγιείς δότες, που αφιερώνουν χρόνο και προσπάθεια για να δωρίσουν τακτικά μέσω της πλασμαφαίρεσης, παίζει κρίσιμο ρόλο στην παραγωγή και διαθεσιμότητα ζωτικής σημασίας φαρμάκων.
Η σημασία της δωρεάς πλάσματος γίνεται ακόμα πιο σαφής από το γεγονός ότι το 2024, πολλά φαρμακευτικά προϊόντα από πλάσμα συμπεριλήφθηκαν στον πρώτο ενωσιακό κατάλογο φαρμάκων κρίσιμης σημασίας. Αυτό καταδεικνύει την απαραίτητη φύση αυτών των θεραπειών και την επείγουσα ανάγκη για διασφάλιση της διαθεσιμότητάς τους σε όλους τους ασθενείς που τις χρειάζονται.
Για να γίνει πιο κατανοητό στο κοινό τι είναι το πλάσμα;
Το πλάσμα αποτελεί κύριο συστατικό του αίματός μας και παίζει καθοριστικό ρόλο στη διατήρηση της υγείας. Αποτελεί περίπου το 55% του συνολικού όγκου του αίματος και είναι ένα διαυγές, υποκίτρινο υγρό. Περιέχει νερό (92%), πρωτεΐνες (7%), άλατα, ένζυμα, και άλλα συστατικά. Το πλάσμα έχει ικανότητα να λειτουργεί ως δίκτυο μεταφοράς, επιτρέποντας την παροχή απαραίτητων θρεπτικών συστατικών, όπως πρωτεΐνες, αντισώματα, ορμόνες και οξυγόνο, στα κύτταρα.
Επιπλέον, συντηρεί την σωστή πίεση και θερμοκρασία του σώματος, προστατεύει από λοιμώξεις, βοηθά στην πήξη του αίματος, επιτρέπει την αντιμετώπιση των μολύνσεων και της αποτροπής των θρομβώσεων. Συνολικά, το πλάσμα διασφαλίζει την ομαλή λειτουργία του οργανισμού μας σε πολλαπλά επίπεδα.
Κάθε χρόνο, χιλιάδες υγιείς δότες προσφέρουν εθελοντικά το πλάσμα τους. Μετά από κατάλληλη επεξεργασία, το πλάσμα μετατρέπετε σε φαρμακευτικές θεραπείες. Τα φάρμακα PDMPs αντικαθίστουν τις απουσιάζουσες ή ελαττωματικές πρωτεΐνες και βελτιώνουν τη λειτουργία του οργανισμού σε ασθενείς με σπάνιες κληρονομικές παθήσεις που οφείλονται στην έλλειψη πρωτεϊνών.
Οι ασθένειες που αντιμετωπίζονται με θεραπείες με βάση το πλάσμα (PDMPs), είναι χρόνιες και δεν θεραπεύονται οριστικά. Η τακτική χορήγηση θεραπείας καθ’ όλη τη διάρκεια της ζωής του ασθενούς είναι απαραίτητη για την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων τους. H πιο συνηθισμένη μέθοδος χορήγησης είναι οι ενδοφλέβιες εγχύσεις. Αυτό γίνεται σε νοσοκομειακό περιβάλλον, υπό την επίβλεψη ιατρικού προσωπικού. Για ορισμένους ασθενείς υπάρχουν διαθέσιμες ενέσιμες μορφές. Αυτό επιτρέπει στους ασθενείς να χορηγούν την θεραπεία μόνοι τους, στο σπίτι, κάτω από την καθοδήγηση του ιατρού τους.
Το πλάσμα από υγιείς δότες αποτελεί την πρώτη ύλη για την παραγωγή θεραπειών με βάση το πλάσμα. Η εθελοντική προσφορά τους αποτελεί κρίσιμο πυλώνα για την παραγωγή φαρμακευτικών θεραπειών. Χωρίς την προσφορά τους, η δημιουργία θεραπειών με βάση το πλάσμα θα ήταν αδύνατη. Η δωρεά πλάσματος είναι μια ανεκτίμητη πράξη που χαρίζει ζωή.
Πρόσφατα ανακοινώθηκε νέος κανονισμός στο Ευρωκοινοβούλιο που αφορά τη συλλογή πλάσματος. Τι προβλέπει ο κανονισμός αυτός;
Ο νέος Ευρωπαϊκός κανονισμός για τις ουσίες ανθρώπινης προέλευσης (SoHO) έρχεται να ενισχύσει το υφιστάμενο νομικό πλαίσιο. Ο στόχος του είναι να διασφαλίσει υψηλά επίπεδα ασφάλειας και ποιότητας των ουσιών ανθρώπινης προέλευσης που χρησιμοποιούνται στον τομέα της ιατροφαρμακευτικής περίθαλψης, όπως το πλάσμα για την παραγωγή θεραπειών.
Παράλληλα, ο κανονισμός προσφέρει αυξημένη νομοθετική ευελιξία, ώστε να μπορεί να προσαρμόζεται στις εξελισσόμενες επιστημονικές και τεχνικές γνώσεις.
Ο νέος προτεινόμενος κανονισμός καλύπτει ένα ευρύ φάσμα δραστηριοτήτων για την συλλογή και επεξεργασία ανθρώπινων ουσιών. Θέτει αυστηρά κριτήρια για την υγεία, τον έλεγχο, και την ασφάλεια των δοτών. Αγγίζει ακόμη και την παρακολούθηση των κλινικών αποτελεσμάτων ουσιών ανθρώπινης προέλευσης.
Η PPTA είναι πάντα στο πλευρό των δοτών πλάσματος και στηρίζει μέτρα που διασφαλίζουν την υγεία τους. Διαθέτουμε μακρά εμπειρία στη συλλογή και επεξεργασία πλάσματος σε φαρμακευτικές θεραπείες και είμαστε αφοσιωμένοι στη συνεχή βελτίωση των διαδικασιών μας. Δε σταματούμε να θέτουμε ψηλότερους στόχους ασφαλείας και θεωρούμε απαραίτητο να βασιζόμαστε σε αξιόπιστα επιστημονικά δεδομένα. Για παράδειγμα, συμφωνούμε και συμβάλουμε στην συνεχή παρακολούθηση της διαδικασίας συλλογής πλάσματος (πλάσμαφαιρεση) γιατί θα ενισχύσει την ήδη υψηλή ασφάλεια της μεθόδου. Υποστηρίζουμε έρευνες που στοχεύουν στην ακόμα καλύτερη κατανόηση της υγειάς των δωρητών. Αυτή η ερευνητική προσπάθεια συμβάλλει στην περαιτέρω ενίσχυση των ασφαλών διαδικασιών δωρεάς που εφαρμόζουμε ήδη.
Λαμβάνοντας υπόψη τις διαφορές και την ποικιλομορφία των συστημάτων συλλογής πλάσματος στα κράτη μέλη, ο κανονισμός προσφέρει ευελιξία, διασφαλίζοντας παράλληλα την υγεία των δοτών. Κάθε κράτος μέλος μπορεί να υιοθετήσει το πιο κατάλληλο μοντέλο συλλογής για τις δικές του συνθήκες, λαμβάνοντας υπόψη τις διαθέσιμες υποδομές και πόρους.
Οι συννομοθέτες (Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο και Συμβούλιο) έδωσαν εξέχουσα προσοχή στο πλάσμα, αναγνωρίζοντας ότι πρόκειται για μια κρίσιμη ανθρώπινη ουσία για την παραγωγή θεραπειών, ενθαρρύνοντας έτσι τα κράτη μέλη να καταβάλουν κάθε εύλογη προσπάθεια για τη διασφάλιση επαρκούς, κατάλληλης και ανθεκτικής προσφοράς ανθρώπινων ουσιών κρίσιμης σημασίας στις χώρες τους, συμπεριλαμβανομένων της κατάρτισης εθνικών σχεδίων έκτακτης ανάγκης και μέτρων για την αντιμετώπιση κρίσιμων ελλείψεων.
Η προθυμία λοιπόν του υπουργείου Υγείας της Ελλάδος να δημιουργήσει εθνικό πλαίσιο για τη συλλογή πλάσματος, όπως ανακοίνωσε ο υπουργός Υγείας Άδωνις Γεωργιάδης, στο Διεθνές Συνέδριο Πλάσματος (International Plasma Protein Congress) που πραγματοποιήθηκε στις 16 και 17 Απριλίου, είναι κομβικής σημασίας καθώς θα συμβάλλει στη βελτίωση της αλυσίδας παραγωγής κρίσιμων φαρμακευτικών προϊόντων που σώζουν ζωές ασθενών στην Ελλάδα και την Ευρώπη γενικότερα.
Ανέφερε συγκεκριμένα «Θέλω να σας στείλω ένα ξεκάθαρο μήνυμα: η κυβέρνηση μας, μία κυβέρνηση φιλική στην επιχειρηματικότητα, μία μεταρρυθμιστική κυβέρνηση, είναι απόλυτα πρόθυμη να αλλάξει τη νομοθεσία προς μία κατεύθυνση που θα επιτρέψει στο πεδίο συλλογής πλάσματος να αναπτυχθεί όσο πιο γρήγορα γίνεται» και συμπλήρωσε ότι «Θα χρησιμοποιήσουμε όλων των ειδών τα εργαλεία που άλλες χώρες έχουν χρησιμοποιήσει για να το επιτύχουν». Επίσης κάλεσε επενδυτές από το χώρο της υγείας να αξιοποιήσουν την επικείμενη αλλαγή της νομοθεσίας, λέγοντας ότι: «Αν θέλετε να επενδύσετε στην Ελλάδα αυτή είναι η κατάλληλη στιγμή».
H Plasma Protein Therapeutics Association (ΡΡΤΑ – Σύνδεσμος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων για Θεραπείες από Πρωτεΐνες Πλάσματος) καλωσορίζει την ανακοίνωση του Υπουργού Υγείας
Σε ποιες χώρες είναι διαθέσιμη η δωρεά πλάσματος και πώς γίνεται;
Η συλλογή πλάσματος πραγματοποιείτε είτε με διαχωρισμό από το ολικό αίμα μετά από αιμοδοσία ή απευθείας με πλασμαφαίρεση. Η προσφορά πλάσματος με πλασμαφαίρεση σήμερα είναι μια διαδικασία χαμηλού κινδύνου, όπως η αιμοδοσία, που περιλαμβάνει σχολαστικά μέτρα ασφαλείας που προστατεύουν την ευημερία τόσο των εθελοντών δοτών όσο και των ασθενών.
Τα τελευταία 20 χρόνια, συλλέκτες πλάσματος του ιδιωτικού τομέα έχουν συμβάλει σημαντικά στην αύξηση της συλλογής πλάσματος στην ΕΕ. Από τα 8,4 εκατομμύρια λίτρα πλάσματος που συλλέγονται στην ΕΕ, ο ιδιωτικός τομέας συλλέγει το 46% με τη χρήση της πλασμαφαίρεσης και μόνο σε 4 κράτη μέλη της ΕΕ όπου επιτρέπεται η συνύπαρξη δημόσιων και ιδιωτικών κέντρων συλλογής: Γερμανία, Αυστρία, Ουγγαρία και Τσεχία. Το υπόλοιπο 54% συλλέγεται μέσω δημόσιων και μη κερδοσκοπικών οργανισμών, που ανακτώνται κυρίως από την αιμοδοσία ολικού αίματος. Ωστόσο, τα 8,4 εκατομμύρια λίτρα δεν επαρκούν για να καλύψουν τις ανάγκες των ασθενών της ΕΕ με αποτέλεσμα να εισάγουμε επιπλέον 40% από τις ΗΠΑ.
Με την δημιουργία ελληνικού εθνικού πλαισίου για τη συλλογή πλάσματος, η Ελλάδα θα γίνει η 5η ευρωπαϊκή χώρα που θα έχει σύστημα ίδρυσης ιδιωτικών κέντρων συλλογής πλάσματος από τη διεθνή φαρμακοβιομηχανία και θα συνδράμει ενεργά στην ευρωπαϊκή προσπάθεια για αυτάρκεια κι απεξάρτηση από την αγορά πλάσματος από άλλες χώρες.
Σχετικά με τον Κανονισμό SoHO να σημειωθεί ότι η Ολομέλεια του Ευρωκοινοβουλίου υιοθέτησε το τελικό νομοθετικό κείμενο την Τετάρτη 24 Απριλίου. Το επόμενο βήμα είναι το Συμβούλιο της ΕΕ να εγκρίνει επίσημα το τελικό κείμενο.
Ο κανονισμός, που εγκρίθηκε με 461 ψήφους υπέρ, 56 κατά και 66 αποχές, επικαιροποιεί τα μέτρα της ΕΕ που διέπουν τη χρήση των λεγόμενων ουσιών ανθρώπινης προέλευσης (SoHO), όπως το αίμα και τα συστατικά του (ερυθρά/λευκά αιμοσφαίρια, πλάσμα), οι ιστοί και τα κύτταρα – που χρησιμοποιούνται για μεταγγίσεις, θεραπείες, μεταμοσχεύσεις ή ιατρικώς υποβοηθούμενη αναπαραγωγή.
Εθελοντικές και μη αμειβόμενες δωρεές
Τα κράτη μέλη θα μπορούν να αποζημιώνουν ζώντες δότες SoHO, σύμφωνα με την αρχή της εθελοντικής και μη αμειβόμενης δωρεάς και βάσει διαφανών κριτηρίων, μεταξύ άλλων μέσω σταθερών επιδομάτων ή μέσω μη οικονομικών μορφών αποζημίωσης. Οι όροι για την αποζημίωση αυτή θα καθοριστούν στην εθνική νομοθεσία.
Οι δραστηριότητες προώθησης και διαφήμισης για την υποστήριξη δωρεών SoHO (για παράδειγμα, διαφημιστικές πινακίδες ή αφίσες εκστρατείας, διαφημίσεις τηλεόρασης, εφημερίδων ή περιοδικών) δεν πρέπει να αναφέρονται σε αποζημίωση. Ως εκ τούτου, οι εθνικές αρχές θα πρέπει να διασφαλίσουν ότι η αποζημίωση δεν χρησιμοποιείται ως κίνητρο για την προσέλκυση δωρητών.
Διασφάλιση του εφοδιασμού
Οι χώρες της ΕΕ θα καταρτίσουν και θα επικαιροποιούν τακτικά «εθνικά σχέδια έκτακτης ανάγκης SoHO», καθορίζοντας μέτρα για την κατοχύρωση της ασφάλειας εφοδιασμού με ουσίες κρίσιμης σημασίας.
Με αφορμή την ψήφιση η εισηγήτρια Nathalie Colin-Oesterle (ΕΛΚ, Γαλλία) δήλωσε: «Ο νόμος αυτός αποτελεί ένα νέο κεφάλαιο για την οικοδόμηση μιας ισχυρής Ευρωπαϊκής Ένωσης Υγείας που εγγυάται τα υψηλότερα πρότυπα ασφάλειας για όσους δωρίζουν και λαμβάνουν ουσίες ανθρώπινης προέλευσης, ενισχύει τα εθνικά συστήματα συλλογής για τη μείωση των κινδύνων ελλείψεων και βασίζεται στη θεμελιώδη δεοντολογική αρχή της εθελοντικής και μη αμειβόμενης δωρεάς».
