Τα σχέδια αναθεώρησης του κανονισμού για τα φάρμακα που προωθεί η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, κινδυνεύουν να υπονομεύσουν την πρόοδο δύο δεκαετιών καθώς, θα αποθάρρυναν την ανάπτυξη 45 θεραπειών για σπάνιες νόσους στην ΕΕ έως το 2035, επηρεάζοντας 1,5 εκατομμύρια ασθενείς με σπάνιες παθήσεις.
Να σημειωθεί ότι, ο Ευρωπαϊκός Κανονισμός για τα Ορφανά Φάρμακα εισήχθη το 2000 για να δώσει κίνητρα για την ανάπτυξη νέων φαρμάκων για άτομα που ζουν με σπάνιες ασθένειες. Σύμφωνα με τους ειδικούς, λειτούργησε θετικά αφού, από το μονοψήφιο αριθμό των εγκεκριμένων από την ΕΕ φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες που είχαμε πριν από δύο δεκαετίες φτάσαμε σήμερα να έχουν εγκριθεί περισσότερες από 205 νέες θεραπείες.
Μία νέα μελέτη όμως, που ανατέθηκε από την EFPIA στην συμβουλευτική εταιρεία Dolon που ειδικεύεται στις σπάνιες ασθένειες, ανέλυσε τον πιθανό αντίκτυπο στην καινοτομία των αλλαγών που πρότεινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον Απρίλιο του 2023 ως μέρος μιας ευρύτερης αναθεώρησης του γενικού πακέτου φαρμακευτικών προϊόντων. Διαπίστωσε ότι, οι προτάσεις θα είχαν αρνητικό αντίκτυπο στην ανάπτυξη 45 προϊόντων στην Ευρώπη που αντιστοιχεί σε μείωση της καινοτομίας κατά 12%. Αυτό θα μπορούσε να στερήσει περίπου 1,5 εκατομμύρια ευρωπαίους ασθενείς με σπάνιες ασθένειες από μια νέα θεραπευτική επιλογή και θα σήμαινε περαιτέρω μείωση κατά 4,5 δισεκατομμύρια ευρώ στις δαπάνες για Ε&Α στην Ευρώπη. Η έρευνα εξέτασε επίσης, τις επιπτώσεις εάν εισαχθούν μεγαλύτερες αλλαγές στα υπάρχοντα κίνητρα για καινοτομία, όπως η περαιτέρω μείωση της αποκλειστικότητας των ορφανών στην αγορά και τα αυστηρότερα κριτήρια για την εξασφάλιση του χαρακτηρισμού ορφανών. Σύμφωνα με αυτό το σενάριο, η μοντελοποίηση που διεξήγαγε η Dolon δείχνει ότι θα αναπτυχθούν 135 λιγότερα ορφανά προϊόντα μεταξύ 2020 και 2035, με σοβαρές επιπτώσεις για τους ασθενείς, την παραγωγικότητα και τις δαπάνες έρευνας.
Με αφορμή την έρευνα αυτή η Nathalie Moll, γενική διευθύντρια της Ευρωπαϊκής Ομοσπονδίας Φαρμακευτικών Βιομηχανιών και Ενώσεων (EFPIA), «Η πολιτική και η νομοθεσία της Ευρώπης για τα ορφανά φάρμακα ήταν επιτυχής μέχρι σήμερα. Ωστόσο, η έκθεση αυτή, σχετικά με τον αντίκτυπο των επί του παρόντος προτεινόμενων ρυθμιστικών αλλαγών της Επιτροπής θα πρέπει να μας κάνει όλους να σκεφτούμε. Έχουμε φτάσει σε πάρα πολύ μαζί καλό σημείο για να θέσουμε την πρόοδο για τους ασθενείς σε κίνδυνο». Ενώ, σύμφωνα με παράγοντες της αγοράς, τα αποτελέσματα της έκθεσης υπογραμμίζουν τη δραματική επιρροή που έχει το περιβάλλον πολιτικής στην καινοτομία και την αρνητική επίδραση σε εκατομμύρια ασθενείς και στην ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων.
