Ερώτηση στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή κατέθεσε ο ευρωβουλευτής Στέλιος Κυμπουρόπουλος ζητώντας την βελτίωση της ποιότητας της ζωής των ανθρώπων με σπάνιες παθήσεις. Δεδομένων των δυσκολιών που αντιμετωπίζουν σε διάφορες εκφάνσεις της ζωής τους τα άτομα με σπάνιες ασθένειες και λαμβανομένης υπόψιν της ανερχόμενης αναθεώρησης της γενικής νομοθεσίας της ΕΕ για τα φάρμακα, του κανονισμού για τα ορφανά φάρμακα και του κανονισμού για τα παιδιατρικά φάρμακα, ο Ευρωβουλευτής ερωτά ποιες θα είναι οι σχετικές δράσεις της Επιτροπής, και επισήμανε τις ελλείψεις και τις δυσκολίες που πρέπει να αντιμετωπιστούν. Την ερώτηση συνυπέγραψαν και οι Maria da Graça Carvalho (PPE), István Ujhelyi (S&D).
Στην ερώτηση του κ. Κυμπουρόπουλου απάντησε γραπτά η Επίτροπος Υγείας κα Στέλλα Κυριακίδη, εξ ονόματος της επιτροπής επισημαίνοντας, το 2000 τέθηκε σε ισχύ ο κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα με στόχο την επιβράβευση της έρευνας και της ανάπτυξης μέσω κινήτρων ώστε τα φάρμακα για σπάνιες νόσους να διατίθενται έγκαιρα στους ασθενείς. Ο κανονισμός αξιολογήθηκε το 2020 και επί του παρόντος βρίσκεται σε εξέλιξη εκτίμηση επιπτώσεων σχετικά με την αναθεώρησή του.
Παρόλα αυτά, ένα από τα κύρια προβλήματα είναι ότι εξακολουθεί να είναι ανεπαρκής η ανάπτυξη σε τομείς με (τις υψηλότερες) μη καλυπτόμενες ιατρικές ανάγκες. Ως εκ τούτου, ένας από τους στόχους της αναθεώρησης είναι η καλύτερη προώθηση βασικών καινοτομιών και επενδύσεων στην έρευνα και την ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες νόσους, ιδίως σ’ αυτούς τους τομείς υψηλότερων αναγκών. Το πρόγραμμα «Ορίζων Ευρώπη» (2021-2027) στηρίζει τις προσπάθειες αυτές, μεταξύ άλλων μέσω μιας μελλοντικής ευρωπαϊκής σύμπραξης για τις σπάνιες νόσους. Η εν λόγω σύμπραξη θα ενισχύσει επίσης το ερευνητικό οικοσύστημα των σπάνιων νόσων.\
Ακολουθούν αναλυτικά το κείμενο της ερώτησης και της απάντησης.
Η ερώτηση των Στέλιου Κυμπουρόπουλου (PPE), Maria da Graça Carvalho (PPE), István Ujhelyi (S&D) για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ατόμων που πάσχουν από σπάνιες νόσους
Τα άτομα που πάσχουν από σπάνιες νόσους βρίσκονται αντιμέτωπα με πολλές χρόνιες και εξασθενητικές εκδηλώσεις της πάθησής τους και έχουν χαμηλότερη ποιότητα ζωής από ό,τι ο γενικός πληθυσμός. Εξακολουθούμε να μην γνωρίζουμε τους μηχανισμούς που χαρακτηρίζουν πολλές σπάνιες και εξαιρετικά σπάνιες νόσους, πράγμα που καθιστά δύσκολη τη διάγνωση των νόσων αυτών και απρόβλεπτα τα αποτελέσματα της έρευνας και ανάπτυξης θεραπευτικών αγωγών. Ένα εγκεκριμένο ορφανό φάρμακο δεν συνεπάγεται την αντιμετώπιση όλων των μη καλυπτόμενων αναγκών. Στο πλαίσιο των αναθεωρήσεων της γενικής νομοθεσίας της ΕΕ για τα φάρμακα, του κανονισμού για τα ορφανά φάρμακα και του κανονισμού για τα παιδιατρικά φάρμακα, και προκειμένου να διασφαλιστεί ότι δεν παραβλέπονται οι μη καλυπτόμενες ιατρικές ανάγκες έως και 36 εκατομμυρίων ατόμων που ζουν με σπάνιες νόσους:
- Πώς προτίθεται η Επιτροπή να ενθαρρύνει περαιτέρω βασικές καινοτομίες στην Ευρώπη, αναγνωρίζοντας παράλληλα το κυμαινόμενο επίπεδο μη καλυπτόμενων ιατρικών αναγκών σε σχέση με τις διάφορες σπάνιες νόσους;
- Θα εξέταζε το ενδεχόμενο να συμπεριλάβει, για παράδειγμα, τις εξαιρετικά σπάνιες αιματολογικές διαταραχές στο έργο αξιολόγησης του κοινωνικοοικονομικού φορτίου νόσων, που εκπονεί η ευρωπαϊκή σύμπραξη για τις σπάνιες νόσους στο πλαίσιο του προγράμματος «Ορίζων Ευρώπη»; Θα εξετάσει επίσης το ενδεχόμενο να μελετηθεί η ψυχική επιβάρυνση των σπάνιων νόσων;
Η απάντηση της κ. Κυριακίδου
Το 2000 τέθηκε σε ισχύ ο κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα με στόχο την επιβράβευση της έρευνας και της ανάπτυξης μέσω κινήτρων ώστε τα φάρμακα για σπάνιες νόσους να διατίθενται έγκαιρα στους ασθενείς. Ο κανονισμός αξιολογήθηκε το 2020 και επί του παρόντος βρίσκεται σε εξέλιξη εκτίμηση επιπτώσεων σχετικά με την αναθεώρησή του.
Η αξιολόγηση έδειξε ότι και οι δύο κανονισμοί έχουν συμβάλει στην προώθηση της ανάπτυξης και της έγκρισης φαρμάκων για σπάνιες νόσους. Έχουν ανακατευθύνει ιδιωτικές και δημόσιες επενδύσεις σε μέχρι πρότινος παραμελημένους τομείς και έχουν επιτρέψει τη δημιουργία ενός ερευνητικού περιβάλλοντος στην ΕΕ. Οι παρεμβάσεις αποτέλεσαν σημαντικό παράγοντα διευκόλυνσης για τη στήριξη άλλων πολιτικών, συμπεριλαμβανομένης της αύξησης της χρηματοδότησης για την έρευνα και την ανάπτυξη. Ωστόσο, ένα από τα κύρια προβλήματα είναι ότι εξακολουθεί να είναι ανεπαρκής η ανάπτυξη σε τομείς με (τις υψηλότερες) μη καλυπτόμενες ιατρικές ανάγκες. Ως εκ τούτου, ένας από τους στόχους της αναθεώρησης είναι η καλύτερη προώθηση βασικών καινοτομιών και επενδύσεων στην έρευνα και την ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες νόσους, ιδίως σ’ αυτούς τους τομείς υψηλότερων αναγκών.
Επιπλέον, η ΕΕ στηρίζει την έρευνα για τις σπάνιες νόσους μέσω των προγραμμάτων-πλαισίων της. Επί του παρόντος, το πρόγραμμα «Ορίζων Ευρώπη» (2021-2027) στηρίζει τις προσπάθειες αυτές, μεταξύ άλλων μέσω μιας μελλοντικής ευρωπαϊκής σύμπραξης για τις σπάνιες νόσους. Η εν λόγω σύμπραξη θα ενισχύσει επίσης το ερευνητικό οικοσύστημα των σπάνιων νόσων. Οι εργασίες της θα οδηγήσουν στην υλοποίηση ενός «στρατηγικού θεματολογίου έρευνας και καινοτομίας», το οποίο βρίσκεται ακόμη στο στάδιο της προετοιμασίας (μέσω ετήσιων προγραμμάτων εργασίας). Οι δημόσιοι χρηματοδοτικοί φορείς που συμμετέχουν στη διαδικασία θα καταλήξουν σε συμφωνία σχετικά με κοινές διακρατικές προσκλήσεις υποβολής προτάσεων για ερευνητικά έργα. 24 ευρωπαϊκά δίκτυα αναφοράς (ΕΔΑ), συμπεριλαμβανομένου του δικτύου ERN EuroBloodNet για τις σπάνιες αιματολογικές νόσους είναι σημαντικοί εταίροι και δικαιούχοι του εν εξελίξει ευρωπαϊκού κοινού προγράμματος συγχρηματοδότησης για τις σπάνιες νόσους.
Οι πολίτες που πάσχουν από σπάνιες νόσους έχουν δικαίωμα στην ποιοτική ζωή. Για να συμβεί αυτό η ΕΕ ανερχόμενης αναθεώρησης της γενικής νομοθεσίας της ΕΕ για τα φάρμακα
